【摘要】目的 研究重组腺相关病毒介导的血管内皮生长因子反义核苷酸（rAAV-aVEGF165）能否抑制糖尿病大鼠视网膜 VEGF的表达，从而阻止糖尿病视网膜病变的发生、发展。方法 Sprague-Dawley（SD）大鼠用链尿佐菌素(streptozotocin，STZ)诱导糖尿病模型。成模后，试验组16只SD大鼠玻璃体腔注射rAAV-aVEGF165（1010pfu）10µl，对照组16只SD 大鼠玻璃体腔注射PBS 10µl，1个月及5个月后，免疫组化及Western blot评价视网膜VEGF的表达，并对视网膜血管进行透射电镜观察。 结果 5个月后， rAAV-aVEGF165治疗组，糖尿病大鼠视网膜VEGF的表达，较同期对照组降低，差异有统计学意义。透射电镜观察：治疗组未见明显异常改变，而对照组视网膜微血管腔明显狭窄，基底膜明显增厚，密度不均，并出现断裂，内皮细胞明显肿胀，突起增多，管腔明显狭窄，周细胞内细胞器结构模糊，细胞核固缩，呈凋亡状态，异染色质明显分布不均，浓集。结论 重组腺相关病毒是眼反义基因治疗的有效载体，重组腺相关病毒介导的VEGF能下调视网膜VEGF的表达，从而阻止糖尿病视网膜病变的发生，发展。
【关键词】 重组腺相关病毒 ； 血管内皮生长因子 ； 糖尿病视网膜病变
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