目的 视网膜色素变性 ( retinitis pigmentosa, RP)是一组以光感受器细胞进行性变性为特征的致盲性眼病，通过干细胞移植来代替受损的光感受器细胞，重建神经联系，正成为新的研究方向。本研究旨在评价经睫状神经营养因子（CNTF）基因修饰神经干细胞系C17.2对视网膜色素变性鼠(rd1)感光细胞的保护作用。rd1鼠感光细胞自出生后10天开始，到21天完全死亡。
方法 慢病毒载体系统LTR-PCAG-CNTF-IRES-tdTomato-BSD体外转染C17.2细胞，经荧光显微镜、免疫组化、western-blot证实转染成功。rd1出生后7天，一眼玻璃体腔注射PCAGCNTFiT3BSD转染C17.2细胞，一眼玻璃体腔注射PCAGiT3BSD转染C17.2，注射后8天，取视网膜组织作冰冻切片，行recoverin免疫组化，观察CNTF基因修饰C17.2对视网膜感光细胞的保护作用，共聚焦显微镜观察C17.2在眼内移行、生长情况。
结果 玻璃体腔注射CNTF基因修饰神经干细胞系C17.2能明显延缓rd1鼠感光细胞的变性，具有显著保护作用。注射后8天，部分C17.2细胞移行到视网膜表面，只有少数细胞移行入视网膜组织内，未观察到神经干细胞向光感受器细胞转化。CNTF基因修饰组眼感光细胞核数目明显较对照组多。
结论 经CNTF基因修饰的神经干细胞系C17.2能在玻璃体腔存活，分泌的CNTF对视网膜感光细胞有保护作用，能延缓视网膜变性的发生；干细胞有望成为眼内基因治疗的良好载体。