视网膜色素上皮（RPE）是视觉产生、维持和保护的关键，RPE功能或结构的异常可导致神经视网膜的变性，其代表性的疾病如年龄相关性黄斑变性、视网膜色素变性和Stargardt病。多能干细胞治疗神经退行性疾病是当前再生医学领域的重点方向，也是解决当前难治性视网膜变性疾病面临治疗难题的有效途径。胚胎干（ES）细胞和诱导多能干（iPS）细胞均可有效分化成视网膜各类细胞，主要包括视网膜色素上皮（RPE）细胞、视锥和视杆细胞和视网膜神经节细胞，并且按照发育生物学规律依次出现。通过体外分化技术诱导形成具有正常生理功能的RPE细胞，目前多能干细胞的第一个正式临床试验结果显示了其良好的应用前景。同时，各种相关生物技术的进步也极大地促进了视网膜再生医学的发展，加速了干细胞干预治疗视网膜变性疾病的临床应用。本次演讲将主要介绍于多能干细胞来源RPE细胞分化和移植方面的国际最新进展和我们在干细胞视网膜再生研究方面已经取得的阶段性成果。