目的  在视网膜色素变性（RP）临床治疗研究中，文献报道的疗效和现实疗效之间存在着差异。据此，本文对RP临床治疗文献进行循证系统分析，以评价文献结论的可信性并从中寻找较好的临床治疗方案。
方法  从PUBMED和CBM中检索2001年-2011年间有关RP临床治疗的随机对照研究（RCT）文献并从中提取文献的一般情况（作者姓名和国别、题名、发表年份和刊登文献的杂志名称）、临床研究设计和结果分析情况（随机化及盲法的应用、分组及组间均衡性比较、样本含量及其估算、样本描述、不良反应描述、随访、失访和退出病例的记录与分析、依从性、统计学方法应用）、标准（诊断标准、纳入标准、排除标准、疗效标准和临床观察指标）、对照组和治疗组的治疗措施及主要治疗结果，对这些项目进行循证系统评价。
结果 检出RP临床治疗性RCT文献17篇。在文献系统评价方面，全部文献都有随机分组，组间均衡性处理设计良好，1/3的文献应用了盲法；研究样本含量从24到225不等，但只有2篇文献进行了样本含量估算；随访时间从1个月至10年不等，少数文献描述了药物不良反应（3/17）、失访情况（3/17）、病例退出情况（3/17）并进行了依从性分析（4/17）；统计方法主要是回归分析、t检验和U检验；5篇文献为高质量研究文献和1b级证据。在临床标准方面，8篇文献使用了RP诊断标准，但诊断标准并不一致，诊断项目主要集中在夜盲病史、眼底改变、ERG、视野和眼底荧光血管造影；大部分文献都有明确的患者纳入标准（13/17）和排除标准（11/17）；在疗效观察上，国内文献以定性为主，国外文献以定量为主，国内外采用最多的观察指标是视野、视力和ERG。在治疗手段和结果方面，国外文献以营养光感受器细胞的药物如二十二碳六稀酸(DHA)、叶黄素、维生素A、牛磺酸为主，国内文献以中医中药如针灸、复方血栓通胶囊、杞菊地黄丸为主；16篇文献的治疗结论有效，1篇无效，但国内文献存在较严重的发表偏倚。
结论  在RP临床治疗研究中，正确的RCT设计、足够的治疗时间及客观准确的疗效检测方法是得出可信度高研究结论的三个重要因素。目前国内外大部分的RP临床治疗RCT文献存在随机分组、盲法、治疗期限、样本量、标准使用等方面的缺陷，应尽快建立RP的临床诊断标准。叶黄素12mg/d+维生素A 15000IU/d口服是目前比较安全有效又适合于临床应用的RP治疗方案。