近年来基因治疗技术已日渐成熟，少数眼遗传病基因治疗已取得令人振奋的结果，我们将面临基因治疗向临床广泛推广应用的崭新时代。在迎接这个时代来临之际，有必要对涉及的问题及可能的障碍进行思考和准备，如：①如何让潜在的目标人群及时获得相关的治疗信息；②如何有效收集、鉴别可以进行基因治疗的目标人群；③如何确定适宜进行特定基因治疗的个体，以及术前术后视功能评价、风险评价和保障体系等；④如何使基因治疗有序进行，充分保障患者的知情权和身体健康，又尽可能防范从事基因治疗的人员可能面临的法律责任。因此，建立全国性的眼遗传病登记与沟通网络平台和全国性协作组织，制定相应行业规范和技术标准，是平稳快速推进我国眼遗传病基因治疗的前提。