目的  众所周知，动物双眼先后接受基因治疗时，转基因载体在一眼（先治疗眼）玻璃体腔暴露后，由抗原引起的免疫反应会影响对侧眼（后治疗眼）玻璃体腔基因治疗的效果。然而，先治疗眼视网膜下腔注射后，由于针道两侧存在压力差，难免会有少量转基因载体反流进入玻璃体腔，而载体暴露于玻璃体腔后，引起的免疫反应是否会影响对侧眼（后治疗眼）视网膜下腔基因治疗的效果呢？在临床上，这个问题很值得探讨。本研究通过动物实验，来回答这个问题。
方法  第一组为对照组，使用rd12小鼠（Leber先天性黑矇2型动物模型），右眼不作任何处理，左眼视网膜下腔注射转基因载体scAAV5-smCBA- RPE65（浓度为1×10¹³/ml，注射量为1μl），5个月后视网膜电图（ERG）观察视网膜功能恢复情况。第二组为实验组，rd12小鼠右眼玻璃体腔注射转基因载体scAAV5-smCBA- RPE65（浓度为1×10¹³/ml，注射量为1μl），转基因载体作为抗原暴露于玻璃体腔，四周后对侧眼（左眼）视网膜下腔注射等量相同的转基因载体，5个月后视网膜电图（ERG）观察视网膜功能恢复情况。
结果  对照组rd12小鼠右眼未接受基因治疗，其ERG反应幅值很低，呈典型Leber先天性黑矇ERG表现，左眼ERG b波反应幅值明显恢复。实验组rd12小鼠左眼ERG b波反应幅值也明显恢复，同对照组左眼相比无统计学差异。
结论  转基因载体一眼（先治疗眼）玻璃体腔暴露后并不影响对侧眼（后治疗眼）视网膜下腔基因治疗的效果。提示：相对于玻璃体腔而言，视网膜下腔可能具有免疫赦免的优势。