基因治疗作为治疗疾病的一种手段正在被积极探索和试验，由于眼球特殊的解剖位置和组织结构，很适合做基因治疗。目前在基因治疗领域最成功的范例是AAV2载体介导RPE65基因转移治疗先天性黑蒙，迄今为止已经有30多位病人在几个不同的医院接受了治疗，尽管仅少数病人显示视功能明显改善，但随访和临床资料显示至少在技术上该方法是安全的。因此，大大推动了眼部其他疾病基因治疗的实验研究，并有望很快推广到眼部的其他疾病。然而，眼部疾病基因要取得真正意义上的成功，还有一些科学问题需要解决， 1，高效的基因传递载体；2，有效的治疗基因；3，治疗基因表达的选择性和时空调控等。为了探索眼部疾病基因治疗新方法，我们对常用的多种病毒载体包括腺病毒、腺相关病毒、慢病毒对眼部视网膜及角膜的感染效率、外源基因表达的持续时间、组织与细胞特异性做了比较全面的观察分析。并利用病毒载体携带不同的治疗基因对视网膜变性、角膜新生血管及视网膜母细胞瘤等分别进行了基因治疗实验研究，获得了较好的治疗效果，为今后开展基因治疗临床试验奠定了基础。尽管诊断和治疗手段的不断进步，使许多眼部疾病的治疗效果和预后明显改善，然而，某些眼部疾病至今仍然没有好的治疗方法，例如视网膜光感受器变性、视网膜和角膜新生血管相关疾病、以及眼部恶性肿瘤等。